​杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评，有望改善患者预后

杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评，有望改善患者预后

（人民日报健康客户端记者 徐诗瑜 李爽）2月18日，国家药监局药品审评中心官网公示，曙方医药申报的Vamorolone拟纳入优先审评品种公示，该药物主要针对4岁及以上杜氏肌营养不良患者（DMD)。

北京协和医院神经科副主任戴毅在接受人民日报健康客户端记者采访时表示，此次拟纳入优先审评的药物Vamorolone是一款温和激素，希望最新的药物能够尽快用到国内患者身上，有望进一步改善患者预后情况。

发病率1/5000，患儿家属期待新药尽快获批

杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多在3至5岁起病，9至12岁丧失独立行走能力，多数患者因呼吸或心力衰竭在30岁前死亡。根据我国流行病学数据，DMD发病率约1/3850，临床表现主要包括进行性四肢及躯干肌肉无力萎缩、骨骼变形、呼吸功能衰竭、扩张型心肌病等。

“孩子目前采取激素和保健药品治疗，一年需要花费4万元到5万元，而目前能用的激素大多存在较大的副作用。”一位DMD患儿家长介绍，国外的部分疗法耗费高达200多万元，对于普通家庭来说，根本无力承担。

人民日报健康客户端于2022年4月刊发“救救孩子吧！杜氏肌营养不良症孩子无药可医”，上千位DMD患者留言称，希望国内能尽快引进温和激素及新型疗法。

看到拟纳入优先审评的公示后，多位DMD患儿家属向人民日报健康客户端记者表示：“期待可以尽快获批，药物能尽快给孩子用上，每一分一秒都很珍贵。”

新药副作用明显小于传统激素

据曙方医药2023年12月发布，Vamorolone是曙方医药花费1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，是迄今欧盟完全批准的首个且唯一的DMD治疗药物，同时成为首个在美国和欧盟均获批准的DMD治疗药物。

戴毅介绍，从公布的临床试验数据看，Vamorolone的主要优势是多方面副作用明显小于现有的传统激素。DMD患者需要数年甚至10年、20年长期服用激素，副作用小会明显提高患者用药的依从性，间接提升疗效。只要价格合适，相信会有很多4岁以上的患者选用新型温和激素Vamorolone。

一位DMD患儿的家长告诉人民日报健康客户端记者，虽然Vamorolone也是激素疗法，但温和激素比普通激素对于孩子的伤害要小得多，一家人非常期待。

“DMD的新疗法更多是从基因缺陷病因入手，改变疾病发展过程。比如第一款基因替代治疗药物Elevidys已于2023年在美国获批上市。”戴毅教授感叹，基因编辑治疗临床试验已在计划开展，相信不久后能给DMD患者和家庭带来更好的治疗选择。